바이오젠, "임상 성공"..세계 첫 AD치료제 '기대'와 그늘

바이오젠-에자이, 내년 FDA 신약허가신청서 제출 계획

 

2019년 초(3월) 임상3상 실패를 알렸던 알츠하이머병 치료제 '아두카누맙'이 새롭게 주목받고 있다. 바이오젠과 에자이는 이전 결과보다, 더 큰 규모의 임상 데이터에서 새롭게 분석한 결과, 아두카누맙이 1차, 2차 임상충족점 지표에서 알츠하이머병 환자의 인지저하를 늦췄다고 22일(현지시간) 밝혔다. 따라 현재 미국에서는 주가 변동이 발생했다.
- 아쉽게도 우리나라에 직접적인 주식은 없지만, 최근 바이오 주식이 연달은 임상실패에 많이 하락된 분위기에 간만에 희소식으로 반사이익을 보지 않을까 기대된다.

바이오젠은 미국 식품의약국(FDA)과 논의해 2020년 바이오신약 허가신청서(BLA)를 제출할 계획이라고 밝혔다. 또한 전세계 규제당국과 신약허가를 위한 논의를 이어갈 예정이다. 따라, 오늘 바이오젠의 주가를 40%넘게 올랐었다. 아직 알츠하이머병 증상 완화제만 있을 뿐, 치료제나 병기진행을 늦추는 약물은 없기에 해당 시장은 수십억 달러의 매출이 예상되는 큰 시장이다.

바이오젠은 EMERGE 임상3상(NCT02484547)에서 1차 임상 충족점에 도달했으며, ENGAGE 임상3상(NCT02477800)에서 고용량 아두카누맙을 충분하게 투여받은 환자에게서도 인지 저하를 유의미하게 늦추는 효과를 확인했다. 또한 약물 내약성 및 안전성 데이터는 이전 데이터와 일치했다. 임상 1차 충족점은 인지저하를 평가하는 CDR-SB 지표를 선정했으며, 2차 충족점으로 MMSE, ADAS-Cog 13, ADCS-ADL-MCI 지표를 설정했다.

미셸 부나토스(Michel Vounatsos) 바이오젠 대표는 "전세계적으로 수천만명에게 영향을 미치는 절망적인 질병인 알츠하이머병과 싸움에서 오늘 발표는 가슴을 뜨겁게한다"며 "우리는 "첫 알츠하이머 치료제로 환자에게 임상에서 인지저하를 늦춘 치료법을 제공하기를 희망하며, 아밀로이드 베타를 타깃하는 유사한 접근법에서도 잠재력을 보여준다고 믿는다"고 밝혔다.

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그런데, 일부에서는 우려가 있다.

임상에서 실패했던 신약 후보물질은 어떻게 다시 살아날 수 있었을까??

바이오젠은 지난 3월 중간 임상 결과에서 발표한 무용성(futility) 분석은 작은 집단을 대상으로 했고 아직 아두카누맙을 충분히 투여하지 않았던 초기 데이터로, 바이오젠은 '무용성 분석 결과가 잘못됐다'고 설명했다. 더 큰 데이터 셋을 분석하자 사전에 정한(pre-specified) 1차, 2차 임상 충족점에서 아두카누맙은 초기 알츠하이머병 환자의 인지저하를 줄였다. 새롭게 분석한 긍정적인 임상 결과는 고용량의 아두카누맙 투여에 따른 결과라는 해석이다. 바이오젠의 임상 결과 분석대로 효과를 입증하여 신약허가를 받게되면, 아두카누맙은 알츠하이머병 인지 저하를 늦춘 세계 첫 치료법이 된다.

아직 임상 결과가 공식적으로 인정받은 건 아니다. 먼저 동일한 프로토콜로 진행한 EMERGE와 ENGAGE 임상3상 결과 사이의 불일치가 존재하기 때문이다. EMERGE 임상 결과는 긍정적이었지만, ENGAGE 임상 결과에서는 아두카누맙 투여에 따른 차이가 없었다.

앞으로의 행보가 바이오 시장 전반에 미칠 좋은 기회가 되길 바란다.